全程导医网 徐州就医信息：5月15日，为了让得急性淋巴细胞白血病的姐姐小丽早日康复，弟弟军军勇敢地站了出来，为11岁姐姐捐献造血干细胞。经过一个月的造血干细胞移植治疗，小丽战胜了移植期间的排异反应，如今成功出仓，回到血液科普通病房接受下一步治疗。徐医附院血液科的医护也为成功出仓的小患者送上鲜花。
认识小丽的人都说，她是不幸的，却也是幸运的。11岁的女孩脑子里应该充满奇思妙想，眼睛里是绚丽的色彩，而小丽的眼中透露着异常的坚定和勇敢。她拉着弟弟：“没想到弟弟这么小捐髓救我，以后等我好了，换我来守护你。”
化疗无效
2019年8月份，当时只有10岁的小丽因间断发热半月余来到徐医附院血液科就诊。据小丽及其家人介绍，小丽在半个月前一次洗澡后出现受凉、发热的症状，体温超过38.5℃，并有畏寒、打寒战的现象，偶尔还会咳嗽。家人带着小丽到当地诊所就诊，考虑为受凉导致呼吸道感染，并给予抗感染治疗。用药后体温有所下降，但几天后，小丽再次发热，家人又带着她来到徐州市儿童医院，医生给小丽检查血常规时发现，她的白细胞及血小板正常，但淋巴细胞比例增多，并有贫血。在进行进一步骨髓细胞学检查后发现，小丽骨髓增生活跃，淋巴细胞明显增多并以原始淋巴细胞增多为主，达到了99%，综合各项检查结果提示，小丽患上了急性淋巴细胞白血病。医生建议小丽到徐医附院血液科进一步治疗。家人慕名找到了徐医附院血液科桑威主任。
桑威主任回忆小丽第一次入院的情形：“由于发现比较及时，小丽入院时身体状况尚可，除了偶尔感到头晕、乏力外，并没有其他较严重的症状。”入院后，桑主任给小丽制订了第一阶段的化疗方案。
桑威主任介绍，化疗是儿童急性淋巴细胞白血病的优选方案，也是常规的治疗方法。化疗对儿童白血病有较好的疗效，大多数的患儿可以通过化疗达到治愈。小丽接受化疗后，进行复查提示病情有所缓解，继续对她进行了CAM方案早期强化治疗。但是，再次进行骨穿检查却发现，小丽的原发病复发了，小姑娘成为那小部分化疗不成功的患儿之一。
小丽的化疗失败了，看着笑容又一次从小丽和她家人的脸上消失，桑威主任也很难过。“如果这个病例放到以前，我们可能就无能为力了，只能眼看着病人的状态一天不如一天，出现感染、休克、出血……直至死亡。”“不到最后一刻绝不轻言放弃。”这是桑主任对自己说的，也是他对小丽的家人说的。
新方法带来新希望
桑威主任所在的徐医附院血液科是淮海经济区的淋巴瘤诊疗中心，一直致力于淋巴瘤的规范化诊断和治疗，并努力保持和国际同步的诊疗水平，而且桑主任擅长淋巴瘤的规范化诊断和治疗，具有丰富的CAR-T细胞治疗等免疫治疗经验。经血液科专家组多次讨论，决定向小丽及其家人推荐该科目前开展较好的CAR-T技术：“由于小丽前期化疗没能达到预期效果，我们决定对她使用这种新型疗法。”
据桑威主任介绍，CAR-T是一种新型的细胞免疫疗法，在急性B淋巴细胞白血病和B细胞淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式。“CAR-T的全称叫做嵌合抗原受体T细胞免疫治疗，和其它化疗、放疗等治疗方法不同，CAR-T技术的基本原理是利用病人自身的淋巴细胞来攻击癌细胞，经过改造的T淋巴细胞具有靶向性的攻击能力，能够精准识别患者体内的肿瘤细胞并击破它。”
桑威主任说，首先要从病人体内分离免疫T细胞，用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞并且同时激活T细胞的嵌合抗体，也即制备CAR-T细胞。然后在体外培养，大量扩增CAR-T细胞。一般一个病人需要几十亿，乃至上百亿个CAR-T细胞(病人体形越大、需要的细胞越多)，再把扩增好的CAR-T细胞回输到病人体内。
治疗过程中要严密监护病人，尤其是控制前几天身体的剧烈反应。整个疗程需持续3个星期左右，其中细胞“提取-修饰-扩增”需要约2个星期，花费时间较长。
桑威主任与小丽的家人进行了充分的沟通，将她的详细病情及进行CAR-T治疗的各种利弊全部解释清楚，家人最终同意对小丽施行CAR-T桥接异基因造血干细胞移植治疗。2019年11月27日，所有前期准备工作完成后，桑威主任带领其治疗团队对小丽进行了细胞采集，经过体外细胞制备、扩增等过程，于2019年12月18日给小丽回输了CAR-T细胞，整个输注过程非常顺利。
接下来的，就是一系列更加复杂、更需耐心与细心的护理工作。“因为这是一种新疗法，与疗效同样重要的是副作用的防控。CAR-T细胞在识别杀伤肿瘤细胞的同时，会释放大量的炎症因子，往往导致患者一过性的炎症反应，凝血功能异常，以及中枢的神经毒性。”桑主任说，这就需要血液科护理团队24小时密切监控小丽的身体状况，哪怕发现一点点异常也要及时反馈给医生并做出及时处理。
小丽这个病例的成功，主要是CAR-T技术的应用。经徐医附院血液科科主任李振宇教授介绍：“徐医附院血液科是江苏省医学会血液学分会主委单位，也是区域的医疗中心，在徐开林教授的带领下，一直致力于血液病的临床治疗和研究，不断开拓新的治疗技术，在2019年中科院的科技排名中，附院血液科排名前20名。血液科早在2015年，就在徐开林教授的带领下，开始启动CAR-T疗法，也是人源化CAR-T国内第一家研发、中国大陆第一家在国际权威期刊《Am J Hematol》上发表论文、国内第一家通过美国AABB认证的科室。目前治疗的病人已达300多例，总体有效率达到八成以上，治疗水平走在全国前列，治疗数量位列全国前十名。”李主任介绍：“CAR-T治疗给难治、复杂的肿瘤患者延长了原有的生命期限，带来了新的希望。”
值得一提的是，由于CAR-T目前只能用病人自身的免疫细胞来改造得到，其成本是非常高昂的，国外一个患者大概需要数百万的治疗费用。“徐医附院血液科目前为患者免费提供CAR-T治疗，这对化疗无效的患者来说是一个很大的福利。”
移植8岁同胞弟弟骨髓
小丽进行CAR-T治疗非常成功，病情也得到了缓解，为什么还要再进行骨髓移植呢?桑主任解释说：“CAR-T目前还不能使病人获得一个持续的长时间的缓解，很多病人经过CAR-T治疗后还会复发。形象一点说，就是这种细胞总有用尽的时候，而患者体内总会残留或多或少的白血病细胞，它们还在不断地产生，所以我们主张，CAR-T成功后还要尽快给患者做骨髓移植。”
今年3月31日，小丽再次来到徐医附院血液科，和她一起来的还有她的同胞弟弟军军(化名)，8岁的军军将为姐姐提供造血干细胞，帮助姐姐完成异基因造血干细胞移植治疗，即俗称的骨髓移植。
由于是在疫情期间，血液科医护人员为姐弟俩进行了全面的入院检查，完全符合手术指标后，采集了军军的造血干细胞进行培养，待各种指标合格后输给姐姐小丽。
“这个病例的成功真是太不容易了，没有方方面面的配合，就没有各项治疗的顺利进行。”桑主任感慨地说：“首先是医患互信，小丽的父母这一点做得非常好，他们相信徐医附院，相信我们的治疗团队，对我们提出的治疗方案都相当配合，给予我们充分的理解，这样我们才能放开手脚，给病患提供最好的治疗。”
小丽还是一位特殊血型的患者，就是俗称的“熊猫血”，这也给治疗带来不少难度，桑主任说：“在进行骨髓移植时，我们一度也非常担心。当时正值新冠肺炎疫情期间，医院一些科室还不能正常运转，血库存血也告急。万一病人出现出血不止，没有足够的血液支持，病人将会陷入危险。”好在医院血库和市中心血站在得知情况后，都为小丽亮起绿灯——只要有需要，一定全力配合，保证患者用血。
提到对小丽的成功治疗，主治医生，医学博士、徐医附院血液科副主任桑威印象深刻，“这个病例的治疗过程可谓一波三折，可以概括总结为几个关键词——化疗无效、CAR-T技术成功运用、同胞弟弟骨髓移植，再加上患儿家属与我们之间的医患互信以及治疗过程中与社会各界的沟通互助，才成就了这样一例成功的案例，也才有了小丽脸上灿烂的笑容。”
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