我国罕见病医药研制有三大缺失亟需国家重视

　全程导医网 综合消息：随着国际医药市场不断变革，针对罕见病的“孤儿药”市场发展近年来呈现迅猛势头，跨国巨头纷纷抢占先机，其背后的政策引导经验值得借鉴。当前生物技术发展为全球“孤儿药”产业带来新机遇，而我国产业发展要迎头赶上还需弥补多重缺失。有关专家提出：罕见病致医疗保障压力增大 医药研制需国家扶持。

　　国内针对孤儿药发展的相关政策扶持滞后，仅于2009年发布了《关于印发新药注册特殊审批管理规定的通知》，对“孤儿药”新药注册申请可实行特殊审批。

    相比而言，发达国家高度重视“孤儿药”产业发展。美国、欧盟、日本、新加坡等超过30个国家和地区先后颁布了“孤儿药”法案，通常给予权益拥有者市场独占权保护、大量研发资金资助、临床研究和新药报批相对时间较短等特殊国家政策优待。如美国在1983年《罕见病药法案》实施前仅有不足10个“孤儿药”上市，到2008年FD A批准上市的“孤儿药”达到325种;欧盟在2000年的“孤儿药”法规实施前，仅有8种“孤儿药”审核通过，到2009年已有47种“孤儿药”审核通过。

　　美国强生集团创新中心资深总监夏明德指出，美欧一系列扶持政策的出台，为这些国家产业发展奠定了良好基础，不仅鼓励社会资金进入“孤儿药”的研发环节，而且通过市场手段保障研发投入者有一定时间回收成本，同时价格也给予一定优惠，以此来引导“孤儿药”产业进入良性发展壮大轨道，控制社会医疗保障成本，值得借鉴。

　　生物技术带来发展新机遇国内产业提升需补三大缺失.业内人士指出，近年来，借力生物技术发展，国外“孤儿药”的研发效率已经大幅提高。由于80%的罕见病都是遗传病，随着疾病相关生物学研究的深入，很多特异性作用靶点都有可能成为研发“孤儿药”的突破口，生物技术的大量介入，为“孤儿药”研发和市场快速扩张带来机遇，美国生物技术公司健赞因此被誉为“孤儿药之王”。

　　神威药业集团有限公司研究院院长刘军博等业内专家认为，由于“孤儿药”针对的病比较罕见，而我国还没有建立针对孤儿药发展的专门政策体系，因此目前在国内开发大规模孤儿药研发还比较困难，综合来看，产业发展需弥补三大缺失。

　　一是建立“孤儿药”研发公共平台，完善基础数据。相关部门应引导产业尽快明确罕见病和“孤儿药”定义，构建“孤儿药”研发基础平台，借助医改和发展移动医疗的契机，建立统一的罕见病患者电子病例档案，统计国内罕见病患者类别和人数，以便于“孤儿药”研发企业针对性选择项目和为开展临床试验招募患者。

　　二是健全市场机制，调动市场主体积极性凝聚产业发展动力。一些业内人士指出，目前整个国内的药物注册体系、包括医疗体系，都不利于孤儿药的发展，企业即便投入研发了，得到的利润也比较小，市场动力不足。政府应尽快制定我国的《罕见疾病防治法》，制订罕见病管理和罕见病药物管理制度;效仿国外法规授权“孤儿药”拥有者附加的市场垄断权、新药定价、税收优惠政策等，打通市场机制。

　　三是大力促进国内企业与国际企业合作创新。创新和合作是全球药业的趋势，没有创新就没有新药，就没有仿制药，目前许多企业出于短期视角考虑，主要做仿制药，发展处于被动。

　　2012年10月，跨国制药企业赛诺菲与中国医药工业研究总院签署合作备忘录，共同进行我国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究。政府应支持产业内类似的国际合作创新，同时借助政产学研联合支持一批“孤儿药”研发项目，鼓励制药企业投入“孤儿药”研发。