全程导医网 健康焦点：由于死亡率高、转移率高、治疗难度大，黑色素瘤被称为“癌中之王”。目前，维莫非尼是我国批准的唯一一个治疗黑色素瘤的靶向药。而该特效药物尚未纳入医保目录，高昂的费用让很多能够得到有效治疗的患者望而却步。
日前，北京大学肿瘤医院副院长、中国临床肿瘤学会黑色素瘤专家委员会主任委员郭军教授表示，维莫非尼具有里程碑式的意义。超过95%的BRAF突变的黑色素瘤患者，通过服用维莫非尼，病情就能得到很好的控制。他呼吁维莫非尼纳入国家医保目录，让中国黑色素瘤患者能够得到和国外患者一样有效的治疗方案。
BRAF突变型恶黑：魔爪往往伸向年轻人
黑色素瘤是一种来源于黑色素细胞的恶性肿瘤，是皮肤肿瘤中恶性程度最高的瘤种。皮肤型黑色素瘤逐渐浸润到皮肤深层，最终进入血管或淋巴通道，就会迅速传播到全身各个器官。一旦发生转移，患者的5年生存率仅为4.6%。
数据显示，我国黑色素瘤发病率为1-2/10万，但近年来呈上升趋势。郭军介绍，虽然我国黑色素瘤发病率相对较低，但我国人口基数大，但实际上我国是一个黑色素瘤的发病大国，每年约有2万的新发病例，相比之下，澳大利亚是全球黑色素瘤发病最高的地区，发病率为我国的50倍，但每年的新发病例仅1.2万。郭军说，与西方白种人不同，我国的黑色素瘤类型恶性程度更高。我国约50%的黑色素瘤分布于四肢末端的皮肤，如足底、手掌和甲下等位置(称为肢端型)，更容易发生皮下或皮肤转移;另外还有20%为粘膜型，主要发生在消化道、鼻腔、鼻旁窦、泌尿生殖系统粘膜，恶性程度较皮肤型黑色素瘤更高，预后更差。
无论是肢端型、粘膜型，还是皮肤型黑色素瘤，都可能发生BRAF突变，中国约25%的患者存在BRAF基因突变。这类患者的肿瘤进展速度远比没有突变的患者快得多，且容易发生多发皮下转移和脑转移。郭军打了个比方，BRAF基因属于驱动基因，相当于动车车头带着肿瘤快速发展，而且BRAF突变往往发生在年轻患者身上。
靶向药物：开启黑色素瘤治疗新篇章
郭军表示，对于黑色素瘤的治疗，尤其是转移性黑色素瘤，过去国内没有其他更好的方法，主要以化疗为主，但实际上，黑色素瘤对化疗和放疗都不太敏感，化疗对没有BRAF突变的患者有效率仅5%-7%，在BARF突变的患者中更是只有2-3%。国外一线的治疗方法都不再使用化疗，而是使用免疫治疗和靶向治疗。
据悉，全球首个用于治疗BRAF突变阳性的无法手术切除或转移性黑色素瘤的靶向新药维莫非尼(Vemurafenib)去年在中国正式上市，中国黑色素瘤治疗自此迈入靶向时代。该药于2017年3月获得国家食品药品监督管理总局加速批准，并已被纳入《中国黑色素瘤诊治指南(2017版)》中，成为BRAF突变患者治疗的一类推荐药物。
“目前，维莫非尼是我国批准的唯一一个治疗黑色素瘤的靶向药。”郭军说，维莫非尼具有里程碑式的意义，也是BRAF突变患者非常有效的治疗药物。虽然维莫非尼只适用于25%的BRAF突变的黑色素瘤患者，但其有效率可以超过50%，疾病控制率达到95%以上。也就是说，95%以上的BRAF突变的黑色素瘤患者，通过服用维莫非尼，病情就能得到很好的控制。
普通家庭难以承受：纳入医保挽救更多生命尊严
据悉，维莫非尼在全球40个国家已被纳入医保范围。但国内目前仅浙江省在2018年大病医保谈判中将维莫非尼纳入了医保目录。根据中国的临床试验结果，使用维莫非尼治疗的患者中位无进展生存时间为6-7个月，意味着总治疗费用平均在35万左右，这对普通家庭来说是难以承受的。郭军说，前几天就有一个年轻患者，确诊为BRAF突变的晚期黑色素瘤，由于经济条件不好无法使用维莫非尼，选择了化疗治疗，但化疗治疗毫无疗效，疾病快速进展之后患者选择了放弃治疗，大概不到一个月就去世了。看到这么多活生生的例子，用不起药而放弃治疗，或者治疗其实有效但是因为经济原因不能维持治疗，尤其很多都是年轻人，任何人都会心如刀割。
郭军介绍，其他癌种在医保目录里都有多种药物可以选择，而黑色素瘤只有达卡巴嗪即化疗，但化疗的有效率很低，对BRAF突变患者几乎无效。过去确实没有有效的药物，但现在有了合适的药物比如维莫非尼。“希望各方携手，共同努力使它纳入到医保目录，去年创新靶向药通过谈判纳入医保目录就是一次很好的尝试。我们已经有了有效的治疗方式，希望更多中国黑色素瘤的患者从中获益，真正感受到社会和国家的关爱”，郭军说。
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